如何获取“高质量数据”——大数据于临床医学价值的全景剖析

对于药理学医师在日常生活用药组织工作的同时，还承担众多药理学科学研究任务这个话题，业内至今仍颇多争论。

眼下，二级课堂教学疗养院医师将大量的心力资金投入在病人妇科、自身学习以及药理学课堂教学组织工作中，能够积极开展科学研究项目的天数寥寥无几，而基层疗养院医师积极开展科学研究的能力、接触有用疑似病例的机会又相对不足,如此得到的科学研究成果也不尽人意。

药理学医师到底应该以用药组织工作居多，却是学术研究科学研究居多？两者在推动药理学用药和科学研究水平的提升中，本应相得益彰，相得益彰，但现实生活遭遇的难题，又所苦着医师群体、管理部门、乃至整座社会市民。

随着医疗保健大统计数据领域技术的进步和实际应用的快速发展，这一矛盾能否解决，并充分的互相赋能和推动？基于这样的难题，静脉网与医疗保健组织教育工作者和大统计数据专家进行了谈话，希望能从他们那里，探索新形式下的思索和路径。

一、药理学用药与科学研究错位：统计信息处理是困局

眼下，国内医疗保健资源却是集中在大的第十二名疗养院中，这导致医师在药理学上的组织工作强度非常大。要在药理学组织工作中加插顺利完成科学研究组织工作，天数和心力的分配遭遇着巨大压力。

长春药理学院神经外科马建群副教授告诉记者：我个人科学研究天数大概占30%以内，大部分天数却是资金投入到药理学组织工作中。明年他们疗养院准备引入一位专精于科学研究的人员，以提升他们处室的科学研究效率。

要让药理学医师再加30%以内的天数工业生产高效率的科学研究成果，显然不太现实生活。过去他们写科学研究学术论文先要翻查历史文献、参加内部学术研究会议、了解国际学术研究动态、确定科学研究路径，接着要设计研究方案，搜集药理学疑似病例统计数据，翻查影像学和其他鉴定书，或积极开展疑似病例治疗和筛查组织工作。

长春药理学院神经外科马建群副教授，专业路径为胃癌和大肠癌妇科

特殊疑似病例报道由于数量少，预测通常很快，一两年就能顺利完成；药理学经验总结的Ramanathapuram学术论文普遍夏斯利一些，通常耗费1到2个月以内天数；如果是科学研究课题，那么需要耗费的天数就较长了，至少要半年天数搜集、整理和预测统计数据、接着做语言学处理，整座研究基本以年度计算。但从科学研究价值上看，前瞻性、随机性的科学研究课题比起前两种会更具指导意义。

长春药理学院放疗科刘晖副教授则认为：医师要做药理学研究，筛查是一个非常核心的部分。如总生存期 (OS，Overall Survival)、五年生存周期、不良反应等评判都需要长期的筛查支撑，离开了筛查的统计数据积累，药理学研究价值根本无从谈起。

长春药理学院放疗科刘晖副教授，专业路径为头颈部肿瘤放射治疗

过去他们做科学研究主要和疗养院病案室进行衔接，他们提出申请及患者姓名，由病案室给他们筛查。一个小型课题至少也得50份病历，大一些的课题可能就要数百份病历，就单单调取病案号都要很长天数。病历调出之后，才是病案室的筛查环节。假如这数百个患者的筛查得到的信息不完善，还得重新补充筛查，这耗费的天数就较长了。

首先，药理学组织工作占据了医师大部分天数，使得医师在科学研究上资金投入的心力相对有限。

其次，病历统计数据的搜集和查询大大延长了医师的科学研究周期。由于过去医师在使用电子病历时缺乏统计数据结构化录入，更多是用文字的形式记录下来，疗养院过往的电子病历中留存着大段的空白段落，这让疗养院在科学研究统计数据利用等方面存在困难。

所以，如何将这些存量统计数据进行高效、准确地结构化处理，在药理学用药与药理学科学研究之间建立一条统计数据通路，或许是解决难题的关键。

二、从高效率统计数据获取到提出药理学科学研究解决方案

统计数据是医师科学研究的基础，这一点毫无疑问。但难题是医师究竟需要怎样的统计数据进行支撑？这一点，需要真正明确。

对此，杨海英表示：目前国内对药理学研究统计数据规范化、标准化处理的经验在不断地积累，并依据和参考一系列的国际化标准。但目前仍然存在着统计数据标准不一致、各疗养院或研究单位统计数据不能集成共享等难题。高效率、大数量、良好结构化的医疗保健统计数据，才会对科学研究效率的提升和科学研究成果的工业生产有重要价值。

怎样帮助医师获得一份高效率的统计数据，在杨海英看来，这涉及三个方面：

第一，疗养院EMR(Electronic Medical Record,电子病历)的统计数据质量。为什么一些杂志上的学术论文被下架，就是因为这些学术论文在统计信息处理过程中，存在弄虚作假的情况。这与医师书写EMR的规范性、自律性有关。

因此疗养院在使用药理学统计数据采集系统时，病历书写应尽可能完整和标准，以电子病历为平台，建立药理学科学研究一体化病历书写与采集体系，在实现科学研究统计数据搜集的同时，不增加日常生活组织工作量。

第二，疗养院EMR统计数据的处理环节，尤其是统计数据结构化的过程，这直接决定着科学研究统计数据的质量好坏。基于大统计数据和人工智能技术的后结构化统计信息处理，是解决这一难题的主要技术之一。

通过后结构化处理，在保证医师书写的原始病历统计数据可溯源的基础上，实现对既往病历的结构化处理，满足科学研究统计数据采集需求。

第三，统计数据质控/核查/统计数据预测环节。医疗保健大统计数据企业必须有专业的质控团队进行统计数据的核查，包括人工核查、逻辑核查和药理学核查，并且每年都需要对相关人员进行一次资质考核。

此外，医师采用的统计方法是影响统计数据质量的重要因素。国外的杂志普遍对统计方法学十分看重，如该项研究所涉及的人群筛选、统计方法等，因此需要专业的统计团队针对统计数据进行统计预测。

杨海英表示：从标准的统计数据采集、高效高效率的统计数据结构化，到统计数据平台中心提供的高效率的人工审核、逻辑核查，这一整套框架体系的搭建非常困难，而他们正是基于这样一整套智能化统计信息处理体系，来保证处理的海量统计数据的质量以及为医师所提供的药理学科学研究解决方案的规范和严谨。

三、大统计数据于药理学药理学价值的探索与呈现

在探讨完医师科学研究的难题和解决方案之后，他们不禁要问，高效率的科学研究级统计数据会对整座医疗保健行业产生何种价值？从医疗保健机构和企业的实践案例中，静脉网找到了以下4个方面的答案：

支撑从RCT到RWS的扩展

RWS（Real-World Study，真实世界研究）起源于实用性的药理学试验，是基于药理学真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，其得出的结果具有很高的内部有效性。

真实世界研究的大统计数据来源非常广泛，可以是患者在门诊、住院、检查、手术、药房、可穿戴设备等多种渠道产生的海量统计数据，可纳入患有多种疾病、且病情较复杂的患者。

杨海英表示：在药理学用药实践中，每年都会有新的药物和用药手段出现。这些新技术要用于比药理学研究中受试患者更广泛的人群，还遭遇着很多实际应用的难题。因为真实世界人群要远远大于药物、器械等研究环节的人群。因此如何放大到RWS（真实世界研究），还困难重重。

如药物联合其他治疗手段的可行性、药物的治疗周期、符合中国人群的剂量等，这些都是药理学医师每天遭遇的难题。这需要医师从实践中总结经验、统计数据和依据，得出不同患者的最合理的治疗方案。

真正要把药理学统计数据用好，就必然要在统计数据产生和累积的过程中实现规范化。

吴阶平药理学基金会肿瘤药理学部副主任委员姚晨副教授在对比RCT（Randomized Controlled Trial，随机对照研究）和RWR（同RWS）时提出，相对于RCT强调标准化治疗，而且通常都在药理学试验机构实施，RWR更强调真实的治疗，且可以在所有医疗保健机构积极开展。

2016年底，美国国会通过《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act），以及对可以利用真实世界证据取代传统药理学试验进行扩大适应症的批准，更是确定了基于大量疑似病例积累统计数据的真实世界研究（RWS）的重要意义。

推动中国指南建设

所谓药理学指南，是指通过研究生成的证据以及对各种备选干预方式的利弊评价之后提出的最优指导意见。国外的指南存在大量的药理学依据，常常被中国应用和参考。

但由于人群差异性和基因特征，不同人种的治疗方案存在差异，因此中国必须有基于中国人群证据体系的指南。

在这一点上，统计数据的价值便凸显出来，医师将自己药理学过程中的用药经验，通过统计数据进行专业、系统地预测处理，这样无论是药理学对照研究结果，却是基于疑似病例统计数据的真实世界研究结果，都构成了高等级的药理学证据。

杨海英称：目前基于中国人群的前瞻性药理学研究证据积累不够，但是可以通过真实世界研究的结果在一定程度上进行弥补，他们希望这些证据可以协助中国的肿瘤专家完善中国的指南，进而指导医师的用药行为。

其实建立了高效率的医疗保健大统计数据库，借助目前的技术手段，医师用药和科学研究的矛盾会得到很有效地解决，杨海英说。

2017年9月，由吴阶平药理学基金会肿瘤药理学部牵头主持，天津市胸科疗养院、四川华西疗养院、河南省肿瘤疗养院、中日友好疗养院等10家疗养院共同参与的胸部肿瘤大统计数据药理学科学研究协作项目，经过对10家疗养院近4年的病历汇集，累积胃癌病历超过32000份，大肠癌病历超过16000份，依托LinkDoc进行统计信息处理的真实世界统计数据库，凭借高价值、完整统计信息处理的科学研究解决方案，最终在4个半月里顺利完成10个真实世界研究，并于2018年初向全球最大亦最具影响力的肿瘤组织ASCO（美国药理学肿瘤学会）投稿10篇。

吴阶平药理学基金会肿瘤药理学部主委张逊副教授指出，不同疗养院的统计数据汇聚到一起对科学研究效率和成果有显著提升。

基于真实世界统计数据的多中心药理学科学研究协作研究，能快速提升中国神经外科药理学医师的科学研究能力和药理学水平，从而加强中国神经外科药理学专家在国际舞台上的话语权。

支持AI辅助医师用药

作为国内知名第十二名疗养院，长春药理学院神经外科在应用方面有着不少建树。据马建群副教授介绍，他们处室采用大统计数据预测工具，帮助医师在做患者的精准肺段时，肺段切除与肺楔形切除相比，两者各自的优势在哪，可以根据工具提供的结构化统计数据库进行科学研究预测来得出答案。

假设在一定年龄段之中，在一定的大小范围（如1cm）之内，患者做精准肺段切除和常规的肺楔形切除无差别，那可能以后他们就不会再对该类患者进行精准肺段切除了。因为肺楔形切除又简便、又省时、又省成本，对病人的伤害小。

长春药理学院神经外科的应用告诉他们，高效率、多组学统计数据集的价值并不局限于科学研究。基于这些统计数据，可以通过深度学习形成人工智能辅助用药工具，从而帮助医师提升用药效率。

据杨海英介绍，目前辅助药理学用药的人工智能产品，一类是基于知识库（药理学指南、相关历史文献），只能做到按照药理学指南，历史文献依据，给出某一类患者固定的用药建议，但由于不同患者的特征差异，存在一定的局限性。

另外一类是基于病历统计数据和算法模型的人工智能药理学辅助产品，通过将患者真实的病历统计数据和算法模型，构建精准的用药模型并提供统计数据支持，从而可以指导典型疑似病例、罕见疑似病例的药理学用药决策。而完全基于中国疑似病例统计数据的底层统计数据和训练材料，将更利于实现在中国人群及药理学个体疑似病例的应用价值。

加速新药研发，扩大药物适应症

利用大统计数据挖掘和人工智能技术，从散布在世界各地的大量的专利、药理学试验结果等海量信息中提取出能够推动药物研发的知识，提出新的可以被验证的假说，从而加速药物研发的过程。

此外，国家明文规定药物上市以后5年内，药企必须要提交药物安全性监测统计数据，否则药物遭遇退市的风险。而基于真实世界的大统计数据则是药企顺利完成这类法规需求的好方法。

一位医药行业从业者告诉静脉网：药企传统上只能通过昂贵的RCT药理学试验，经历漫长的天数去发现新的适应症。并且，不仅注册标准的经费非常高，而且担的风险也较高。而RWS可以帮助药企和专家提前做预测，提前启动实验。

另一方面，医师基于产品说明书来决定药物的使用范围。

事实上，很多疗养院都会出现超出药物产品说明书的使用情况，医师根据自己的经验判断去开具药方，这个情况在看整座药品行业中并不少见，如果能通过智能化统计信息处理平台，不仅可以很好的控制研究费用，且可以最大化的探索药理学疗效和安全性，药企便能够以此为证据，决定是否需要扩大产品的适应症，从而为药物打开更旷阔的使用空间。

四、大统计数据赋能药理学药理学：技术能力是基础，专业药理学能力是核心

综上可以看出，医疗保健大统计数据企业对于整座医疗保健行业的赋能关键在于两点：

一是技术能力，包括建立真实世界统计数据库、搭建大统计信息处理系统/平台，人工智能平台等。

二是药理学能力，包括主导疾病统计数据库设计，进行标准、规范化统计信息处理和质量控制，以及真实世界科学研究设计，统计数据管理、标准严谨的统计数据统计预测等。

当前，随着如零氪科技、太美医疗保健等国内主要医疗保健大统计数据企业，相继获得了C轮融资，医疗保健大统计数据在悄然中，进入了下半场天数。在今年年初，罗氏宣布拟以19亿美元收购肿瘤大统计数据公司Flatiron Health之后，行业的变革讯号正变得越发强烈。

医疗保健大统计数据企业，能够辅助医师研发药理学科学研究组织工作，提供有用、真正帮助到医师，乃至患者的药理学解决方案。

如果将这种服务看做是一种赋能，那么这种赋能是一种结合了技术和药理学双重维度的价值体现，即以专业的技术和药理学能力为基础，给予医疗保健服务方、医师、药企、保险机构等提供一整套医疗保健解决方案，最终帮助到患者的治疗，提升患者的就医体验，而要实现这个过程，技术能力是基础，专业药理学能力则是核心。

原标题：打开药理学用药与药理学科学研究统计数据通路——大统计数据于药理学药理学价值的实景探究